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미국 브레인스톰셀테라퓨틱스는 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 후 보물질인 ‘뉴로운’의 품목허가(BLA)를 위한 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회 회의 일정을 6일(현지시간) 발표했다.

뉴로운의 품목허가에 대한 자문위 회의는 오는 9월 27일 열린다. 회의는 실시간 (라이브 스트리밍)으로 중계된다. 처방의약품허가신청자비용부담법(PDUFA)에 따 른 품목허가 예정일은 오는 12월 8일로 정해졌다.

뉴로운은 자가골수 유래 중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. 작년 9월 브레인스톰은 뉴로운의 임상 3상 결과를 근거로 FDA에 BLA를 신청했다.

하지만 FDA는 BLA를 수락하지 않았다. 뉴로운의 3상 결과가 약효를 입증하기에 부족하다고 했다. 일부 제조및품질관리(CMC) 문제도 지적했다. 브레인스톰셀은 이에 대해 이의제기제출(File Over Protest) 절차를 개시했다. 그 결과 FDA는 자문위 회의를 통해 정식으로 임상 결과를 논의하겠다고 지난 3월 발표했다.

챔 레보리츠 브레인스톰셀 대표는 “이번 자문위 회의가 ALS 환자들에게 유익할 것으로 믿는다”며 “ALS 전문가와 협력해 뉴로운의 치료 방 법에 대한 질문에 답하고 추가 정보를 제공할 것”이라고 말했다.

ALS는 수의근(의지에 따라 움직일 수 있는 근육)을 조절하는 신경세포가 사멸하 는 퇴행성 질환이다. 수의근은 씹기 걷기 호흡하기 말하기 등을 제어하는 근육 이다. ALS 환자는 근력이 약해지고 전신에 마비 증상이 나타난다. 증상 발현 후 3~5년 이내에 호흡 부전으로 사망할 가능성이 높다.

아밀릭스파마슈티컬스의 루게릭병치료제 ‘릴리브리오’(성분명 페닐 부티르산나트륨·타우루르소디올)는 작년 FDA에서 품목허가를 받았다. 세 포 속 소기관인 소포체와 미토콘드리아의 기능 장애를 완화해 신경세포 사멸을 막는 기전의 약이다.

국내 기업들도 ALS 치료제를 개발하고 있다. 코아스템켐온은 자가골수 유래 MS C 치료제 ‘뉴로나타알주’의 임상 3상을 미국과 한국에서 진행 중이 다. 지난 2월 마지막 환자 등록을 마쳤다. 내년 3월 이후 결과를 확인하고 품목 허가를 신청한다는 계획이다.

헬릭스미스의 ‘엔젠시스’는 두 종류의 간세포성장인자(HGF)를 발현 하도록 설계된 플라스미드 디옥시리보핵산(DNA) 기반의 유전자 치료제다. 근육 세포의 퇴행 속도를 늦춰 ALS 악화를 지연시킬 것으로 기대하고 있다. 미국 2a 상을 수행한 결과 안전성을 확인했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insi ght>에 2023년 6월 7일 09시 46분 게재됐습니다.

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