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유전자치료제` 개발사‥美에서 떠오르는 다크호스로 정착
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미충족 수요 큰 희귀 난치성 질환 치료제 상업화 단계 도달‥투자 성과 거두기 시작
지난 한 달간 미국 주요 유전자치료제 개발사 합산 시가총액은 20% 내외로 상승했다.
기술 구분에 따른 그룹별 수익률은 핵산(DNA&RNA) +33%, 유전자가위 +57%, 유전자치료제 +10%, CAR-T +4%로 상이했으나 '유전자치료제' 관련 기술을 보유하거나 개발사들에게는 '장미빛'인 상황이 이어지고 있다고 해석된다.
◆ 핵산(DNA&RNA) 치료제 = Ktb 투자증권 보고서에 따르면, 핵산(DNA&RNA) 치료제 부분에서는 얼마전 큰 규모의 거래가 있었다.
지난 24일 노바티스가 siRNA 치료제 개발사 더 메디신스 컴퍼니(The Medicines Company)를 97억 달러에 인수한 것.
메디신스는 PCSK9 siRNA 타깃 콜레스테롤 저하제 '인클리시란(Inclisiran)'의 긍정적 임상 3상 결과를 발표했으며 4분기 중 FDA에 허가 신청을 앞두고 있다.
애니알람은 급성 간 포르피린증 치료제 '기블라리(Givlaari, givosiran)'의 FDA 허가를 획득했다. 이로써 온파트로(Onpattro)에 이어 FDA 허가를 획득한 두 번째 RNAi 치료제를 애니알람이 차지하게 됐다.
RNA silencing 치료제 개발사 애로우헤드(Arrowhead)는 2019년 실적 발표에서 연간 매출액 1억6800만 달러(YoY +945%), 영업이익 6100만 달러를 기록하며 흑자 전환를 기록했다.
애로우헤드의 발표가 주목을 끄는 것은, 이 기업이 상업화 물질이 없음에도 라이센싱 및 마일스톤 수익만으로 안정적인 재무구조 완성했기 때문이다.
애로우헤드는 지난해 10월 J&J에게 B형 간염치료제 'ARO-HBV'를 19억 달러 규모에 기술수출했고, 올해 8월 임상 2b상 진입으로 마일스톤 2500만 달러를 수령했다.
애로우헤드는 10~11월에만 4건 이상의 글로벌 제약사+RNA 치료 플랫폼 개발사의 공동 연구 계약 체결한 상태다.
◆ 유전자가위 = 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 최초의 CRISPR/Cas9 유전자치료제 'CTX001' 임상 데이터를 발표해 단숨에 기대 기업으로 올라섰다.
CTX001은 환자의 조혈모세포를 추출하여 CRISPR/Cas9으로 유전자 편집 후 골수 이식하는 ex-vivo 유전자치료제다.
CTX001은 수혈의존성 베타 지중해 빈혈(Transfusion-dependent Beta Thalassemia) 및 겸상 적혈구 빈혈(Sickle Cell Disease, SCD) 환자 대상 임상 1/2상 진행 중이며, 임상에 참여한 두 환자 모두 헤모글로빈 수치가 정상에 가까운 수준으로 유지됐다.
이와 같은 크리스퍼 테라퓨틱스의 유효성과 안전성을 확인한 유전자가위 최초의 임상 데이터 발표로, 지난 한 달 간 관련 개발사들의 합산 시가총액은 +57%나 상승했다.
◆ 유전자치료제 = 유전자치료제와 관련, 연초 로슈가 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics), 바이오젠이 나이트 테라퓨틱스(Night Therapeutics)를 인수한 이후 큰 규모의 거래나 주목할 만한 임상 데이터 발표는 없었다.
그러나 노바티스의 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'가 연간 25억원에 달하는 약가와 임상 데이터 조작 의혹 및 안전성 이슈가 제기됐음에도 첫 분기 판매 실적1억6000만달러을 기록하며 시장 기대치를 크게 상회했다.
이러한 성과에 따라 강하영 애널리스트는 "사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics), 바이오마린(BioMarin) 등에서 후기 임상 진행 중인 뒤셴근이영양증 및 혈우병 유전자치료제 파이프라인의 시장성도 기대되고 있다"고 말했다.
◆ CAR-T = CAR-T 치료제는 과거에 비해 많은 성장을 이루지 못하고 있다. CAR-T 는 2017년 길리어드의 카이트파마 인수, 세엘진의 주노 테라퓨틱스 인수, 최초의 치료제 FDA 허가 등 2018년 초까지 유전자 관련 분야에서 가장 큰 폭으로 상승했던 바 있다.
하지만 시중에 출시된 '예스카타'와 '킴리아'가 예상 대비 부진한 판매 실적을 보이며 매출 전망치가 하향됐다. 아울러 기존 CAR-T의 단점을 보완한 차세대 CAR-T 연구에서 주목할 만한 데이터 발표가 부재해 새로운 소식은 없는 상태다.
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