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FDA, 희귀약 지원 강화...유전성 대사질환 자문위 신설

CDER 산하 ORPURM 관할 첫 자문위...위원 추천서 접수

FDA는 희귀의약품의 개발지원 강화의 일환으로 당원병 등 유전성 대사질환 자문위원회를 신설한다.

FDA는 12일 유전적 대사 질환의 잠재적 치료법과 관련된 새로운 자문위원회를 구성키로 하고 위원 추천서 접수를 시작했다고 밝혔다.

당원병, 폼페병, 읠슨병 등 유전성 대사 질환은 음식을 에너지로 전환하고 체내 독소를 제거하는 등 신진대사가 원활하지 않은 질환이다. 특히 유전적 결함으로 인해 단백질이나 효소가 없거나 결함이 생겨 특정대사 기능을 방해할 때 발생하고 질환의 수는 수백가지고 있으며 대부분 희귀하고 심각한 이환율을 동반하며 생명을 위협할 수는 질환이다.

신설된 유전대사질환 자문위는 약물 평가 및 연구 센터(CDER) 산하에 2020년 신설된 희귀질환, 소아과, 비뇨기과 및 생식의학부(ORPURM) 관할에서 운영된다. ORPURM이 관할하는 첫번째 자문위원회이기도 하다.

그간 코로나19 팬데믹상황 등에 맞물려 희귀질한 약물의 규제검토 지원을 위해 신설한 ORPURM 활동이 부족했는데 이번 자문위를 통해 역할의 확대를 기대했다.

약물평가연구센터(CDER)의 패트리지아 카바조니(Patrizia Cavazzoni) 센터장은 "전문가 패널은 치료제가 거의 없는 유전성 대사질환을 위한 의약품의 안전성과 효능에 대한 FDA의 규제검토과정을 지원하고 결정에 도움이 될 것"이라고 설명했다.

자문위는 위장장을 포함 9명의 의결권을 갖는 위원으로 구성되며 임기는 4년이며 한차례 연임이 가능하다.  관련해 FDA는 대사 유전학, 선천성 대사 이상 관리, 소집단 임상시험 설계, 중개 과학, 소아과 등의 전무가에 추천 접수를 진행한다. 

오창현 과장 "사전심사제, 사후승인제로 전환 작업 중"

솔리리스·스핀라자 등 장기 사용 약제 대상  
"솔리리스, 적응증 별 심사 통과율 차이 검토 필요"
"의료기관 제출용 서류 '정형화' 통해 심사통과율 높일 것"
보건당국이 희귀질환 약제를 대상으로 한 사전심의제도를 사후심의제도로 변경하는 안을 추진한다. 대상은 솔리리스와 스핀라자 등 투여 경험이 비교적 긴 약제다. 


오창현 보건복지부 보험약제과장
이와함께 각 위원회별로 다른 심사 기일을 14일 이내로 규정하는 한편 서식 등 문서화 작업을 정형화 해 편의성을 높인다는 계획이다. 

오창현 보건복지부 보험약제과장은 11일 국회의원회관 제5 간담회의실에서 열린 '희귀질환 약제 사전심의제도 개선방안 토론회'에서 "심평원이 현재 사전심사제 개선안을 하기 위해 여러가지 안을 만들고 있다"며 이 같이 말했다. 

오 과장은 "사전심사제를 적용할 약제에 대해서는 선정 기준과 기일을 정하자는 논의를 하고 있다"면서 "오래된 약제 중에 비교적 안정적으로 승인이 되고 있는 약제는 사전승인제를 사후승인제로 전환하는 방안을 검토하고 있다"고 말했다. 

그는 "지금 심평원에서 고가 약제를 별도로 투약한 진료 기록과 승인하는 과정에 대한 데이터를 모으고 있다"면서 "두 자료를 연계해 검토하는 방안을 제도 개선 내용으로 포함하려 하고 있다"고 설명했다. 

다양한 적응증을 가진 솔리리스의 경우 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 정형용혈성요독증후군(aHUS) 외에도 시신경척수염범주질환, 중증근무력증에 대한 적응증을 보유하고 있다. 

급여 적용돼 사전심사를 받고 있는 PNH의 경우 유지 심사 승인율이 76%에 달하지만 정형용혈성요독증후군(aHUS)의 경우 신규 승인 건수가 2022년 기준 12%(52건 중 6건 승인)에 불과한 상태다. 유지 심사의 경우 80%(54건 중 43건)의 승인율을 보이고 있다. 

오창현 과장은 "약제별로 질환별로 승인율에서 차이가 나는 것은 분명히 문제가 있어 보인다. 이 부분에 대해서는 검토를 할 것"이라면서 "제도를 개선하면서 심사를 신청하는 (의료)기관들에 대한 준수사항도 조금 더 엄격히 가져갈 필요성이 있어 그런 조항들도 지금 (개선방안에)들어 있다"고 설명했다. 

오 과장은 "제도 개선 이후 의료현장에 심사 결과에 대한 피드백을 해드리면 승인율이 올라갈 것 같다"면서 "자료 작성 과정에서도 분명히 신뢰도도 올라갈 것"이라고 말했다. 

분과위원회 형태로 운영되던 심사 조직을 운영위원회로 격상해 체계적인 관리가 가능하다록 하는 한편 심사 접수 기간 역시 의료기관의 편의성을 높이는 방향으로 줄여 나가겠다는 입장도 밝혔다. 

오창현 과장은 "분과위원회 형태로 운영되던 것에서 운영위원회를 신설해 (사전승인을)접수하고 통보하는 일자를 조금 바꾸려고 한다"면서 "각 분과위원회 별로 다른 심의일 기준도 자료 접수 후 14일 이내로 바꾸는 계획도 있다"고 밝혔다. 

오 과장은 또 "서식 역시 정형화해서 신청 작업이 수월해 질 수 있도록 하는 내용을 검토 중"이라면서 "심사를 접수하는데 좀더 편의성을 올릴 수 있도록 제도를 개선해 나가고 있다"고 말했다. 

그는 마지막으로 "내년 쯤이면 제도가 개선된 것을 구체적으로 설명드릴 기회가 있을 것"이라고 덧붙였다. 


윤휘중 건강보험심사평가원 내과심사수석위원
윤휘중 건강보험심사평가원 내과심사수석위원 역시 "사전심사제도를 사후 심사로 전환하는 것을 고려하고 있다"면서 "자료를 구축하는 시스템 개발이 필요할 것으로 보고 있다. 시스템이 개발 되면 임상현장에서도 제도 개선을 위해 많이 협조해 달라"고 말했다. 

그러면서 윤 위원은 사전심사제도에 대한 의료진의 이해도를 높이는 것이 우선적으로 필요하다는 의견을 밝혔다. 

그는 "(사전승인제를)신청하시는 의료진이 가급적 급여 기준에 대한 이해도를 높여서 기준에 좀 맞는 케이스만 하면, (심사 통과)상승율 기여를 하지 않을까 이렇게 생각하고 있다"면서 "시간이 많이 걸린다는 지적이 있지만 실제로 심의 요청의 들어오면 기간 내에 답신을 하고 있다"고 밝혔다. 

솔리리스를 투약하는 환자 중 장기 사용자에 한 해 심사를 중단하는 이유에 대해서는 "약재를 중단해도 재발하지 않을 확률이 상당히 있고 중단해서 만일 재발하면 즉시 쓸 수 있는 장치를 현재 마련해 놓고 있다"면서 "중단했더라도 재발하면 즉시 신청서를 내고, 투약해서 승인 여부가 확정될 때까지의 급여를 인정하고 있다"고 설명했다. 

암질심 위원에 임상전문가 대폭 확대...회의 참석 인원도

심사평가원, 운영규정 개정 추진...현행 9명에서 25명으로

신규 등재되거나 급여기준이 확대되는 항암제 첫 급여 관문인 암질환심의위원회 위원이 임상전문가 중심으로 전격 개편된다. 또 급여기준 검토의 전문성을 강화하기 위해 회의 참석 인원도 확대된다.

건강보험심사평가원은 중증질환심의위원회 운영규정을 이 같이 개정하기로 하고 오는 20일까지 의견을 듣는다. 지난달 공개했던 개정안에 일부 내용을 보완해 의견수렴을 다시 진행하는 것이다. 

14일 개정안을 보면, 먼저 전문학회 중심으로 위원 추천단체와 추천 인원수를 변경한다. 

구체적으로는 대한의사협회장 추천 전문가는 4명에서 1명, 대한병원협회장 추천 전문가는 2명에서 1명으로 축소하고, 국립암센터장 추천 전문가 4명은 아예 없앤다. 또 건보공단 이사장 추천 전문가는 4명에서 2명, 심사평가원장 추천 전문가는 7명에서 2명, 복지부장관 추천 전문가는 4명에서 2명, 보건관련 학회 추천 전문가는 5명에서 3명으로 각각 줄인다.

대신 대한의학회장 추천 전문가는 9명으로 돼 있는 기준을 전문학회장 추천 임상전문가 25명으로 대폭 확대한다. 또 심사평가원 약제관리 부서장 1명, 고형암과 혈액암 약제심사 담당 진료심사평가위원회 심사위원을 각 1명 씩 위원으로 추가한다.

아울러 대한약사회장 추천 전문가 1명은 병원약사회장 추천으로 변경한다.


암질심 회의 참석인원도 18명에서 25명으로 늘린다. 또 추천단체별 회의 참석인원수도 조정한다.

세부적으로는 의사협회장 추천 2명에서 1명, 심사평가원장 추천 3명에서 2명 등으로 참석인원을 축소하고, 대한의학회장 추천 4명으로 돼 있는 기준은 전문학회장 추천 9명으로 조정한다.

또 심사평가원의 약제 관리 업무를 관장하는 부서장 1명, 고형암과 혈액암 약제 심사를 담당하는 진료심사평가위원회 심사위원 각 1명을 추가하고, 위원장이 필요하다고 판단하는 경우 관련 분야 전문가를 3명 이내에서 참석시킬 수 있도록 한다. 

회의 재개최 시 위원구성 조항도 새로 마련된다. 위원회에서 재논의가 필요하다고 인정해 회의를 다시 개최할 경우 해당 약제 심의 때 선정된 위원을 포함해 위원을 구성할 수 있도록 하는 내용이다

안건 제외 및 보류기간 관련 규정도 신설된다.

위원회 위원은 심의대상 약제의 관련자 또는 제조업자 등으로부터 심의대상 약제에 대한 면담을 자제하되 접촉이나 면담을 하게 된 경우 뿐 아니라 접촉시도 시에도 위원장에게 보고해야 한다는 규정에 '이 경우 위원들의 의견을 들어 안건 제외 및 정한기간동안 상정을 보류할 수 있다'는 내용이 추가된다.

첨부파일 : 「중증질환심의위원회 운영규정」일부개정규정(안).pdf



내년에도 환자중심정책 지속...식약처 "부처간 협의체 구체화"

상반기 환자단체와 간담회, 하반기 GBC에서 설문조사 등 발표

식약처가 내년에도 환자와의 보다 적극적인 소통을 통해 의약품 등 제품중심에서 환자중심 정책을 이어갈 예정이다.

올해 진행했던 환자단체와의 간담회 등 거의 모두 행사를 그대로 유지하고 부처간 협의체 구성을 내년에 더욱 구체화할 계획이다. 

식약처는 지난해 3월 환자단체와 간담회를 통해 앞서 환자단체가 요청한 정책 등 건의사항에 대한 답변과 함께 앞으로의 환자중심 정책에 대해 소개한 바 있다.

이와 함께 2~3분기에는 환자단체 등을 대상으로한 교육을 실시해 정부와 환자들간의 접점을 찾는 시간도 가졌다. 

이어 하반기에는 GBC에서 별도의 환자컨퍼런스를 마련해 식약처의 환자정책에 대한 의견을 들었고 환자단체에 대한 식약처의 인식도 조사도 연이어 진행, 현재 그 결과를 분석하고 있다. 

식약처 관계자는 이와 관련 "내년에는 올해 추진해왔던 복지부, 심평원, 건보공단, 질병청 등과의 환자관련 소통협의체를 구성하는 등 구체화해 본격적으로 활동할 예정"이라면서 "그외 주요사업은 올해와 동일한 수준의 계획을 세우고 있다"고 밝혔다.

이 관계자는 "내년에도 올해 시행됐던 포페이전트 뉴스레터를 계속해서 영상으로 마련해 환자 등에게 배포할 예정"이라며 "예산도 올해와 비슷한 수준으로 확보했기에 내년에도 무리없이 환자관련 사업을 진행할 수 있을 것"이라고 덧붙였다. 

이어 "내년 총선이 있어 아마도 3월쯤 환자단체와의 간담회를 갖게될 것으로 보인다"며 "이날 환자단체가 요청한 다양한 건의사항에 대한 진척사항을 공개하고 앞으로 어떤 정책을 펼칠지에 대해 의견을 들을 예정"이라고 밝혔다. 

또 "올해 조사된 환자들의 식약처 인식도 조사는 내년에 있을 GBC에서 내용을 발표할 계획을 세우고 있다"고 설명했다. 


오유경 식약처장이 14일 환자와 환자단체를 만나 의약품 피해구제 제도의 개선을 약속했다.
한편 오유경 식약처장은 14일 의약품안전관리원에서 진행된 환자와 환자단체 간담회를 통해 의약품 피해구제 제도의 지속적인 개선을 약속했다. 

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미국 식품의약국(FDA)이  최근 중국 생명공학회사 카스젠 테라퓨틱스(CARsgen Therapeutics, 이하  카스젠)에서 제조하는 3가지 CAR-T 세포 치료제 후보에 대한 임상 시험을 중단시켰다.   이 중에는 모더나와 공동개발 중인 치료제도 포함돼 있다. 

14일 업계에선 카스젠의 이번 사태로  모더나에도 빨간불이 켜질 것으로 분석하고 있다.  

mRNA 전문 기업으로 유명한 모더나는 mRNA 기반 암 백신을 개발하기 위해 지난 8월 카스젠과 암 백신 및 고형 종양 CAR-T 치료제 병용요법을 확인하기 위한 협약(공동개발)을 맺은 바 있다. 모더나는 카스젠의 Claudin18.2 CAR-T 세포 치료제 ‘CT041’과 Claudin18.2 mRNA 암 백신을 평가할 계획이었다.

FDA 임상 시험 중단 리스트에 Claudin18.2가 포함되면서 향후 모더나와의 공동개발에 어떤 영향을 미칠지 관심이 집중되고 있다. 모더나는 공식적인 입장을 발표하지 않은 상태다. 

2022년 초 노스캐롤라이나에 임상 제조 시설을 완공한 카스젠은 그해 말 첫 제품의 생산을 완료했다. 이후 불과 얼마 전까지만 해도 임상 제조 시설에 대한 전면 운영과 제조 운영 효율성 향상을 투자자들에게 어필하며 순항 중임을 과시했다.

하지만 이번 주 초 해당 시설을 방문한  FDA는  시설에서 발견한 문제점들을 해결하기 전까지 △BCMA △Claudin18.2 △GPRC5D 수용체 등 3 가지 CAR-T 치료제에 대한 임상 시험을 중단시키면서 상황은 급변했다. FDA가 지적한 문제점이 무엇인지는 아직 공개되지 않았다.

카스젠 관계자 역시 “제조 시설 자체에 대한 문제는 아니다”라며 “종합적인 검토를 진행하고 좀 더 개선시키려 한다”고 밝혔다. 구체적인 검사 결과나 문제점에 대해 언급하지 않음으로써 확대된 불확실성은 결국 투자자들에게 큰 우려를 불러일으켰다. 임상 시험 중단이 발표되자마자 카스젠의 주가는 30% 급락했다. BCMA, Claudin18.2, GPRC5D 등 수용체를 대상으로 한 CAR-T 치료제 생산이 중단됨으로써  시장에서 입지를 다지기 어렵겠다는 우려가 반영된 결과라는 것이  업계의 해석이다.

특히, 카스젠은 2019년부터 미국과 캐나다에서 BCMA 대상 다발성 골수종 임상 시험을 진행 중에 있다. ClinicalTrials.gov에 따르면, 해당 시험의 주요 완료 예정일은 2024년 말이지만, FDA의 이번 조치로 인해 일정에 변동이 생길 가능성이 커졌다.

카스젠은 노스캐롤라이나 시설을 통해 북미와 유럽에서의 임상 시험 및 조기 출시 활동을 지원하고 연간 700명의 환자 치료가 목표라고 발표한 바 있다. 글로벌 확장에 본격적으로 나서겠다는 취지다. 하지만 이번 FDA의 결정으로 글로벌 확장 계획도 차질이 불가피해졌다.

이번 사태에 대해 바이오텍 분야 전문가들은 “FDA의 엄격한 규제와 감독의 중요성이 다시 한번 강조되는 사건”이라며 “카스젠 같은 기업들에게는 제조 과정과 품질 관리의 중요성을 일깨우는 계기가 될 것”이라고 평가했다.