[의학신문·일간보사=김자연 기자] 지난해 항암제 개발 성공률이 10%로 증가했다고 아이큐비아가 최근 밝혔다. 이는 1상 임상시험에서 승인 신청에 이르기까지 각 단계별 다음 단계로 진행될 성공률을 종합해 계산한 수치다.

작년에는 특히 희귀암 치료제 개발의 성공률이 전체적으로 급등한 반면, 비-희귀 암 치료제의 개발 성공률은 단 2.7%에 불과한 것으로 드러났다.

부문 별 연구개발 단계 및 종합 성공률 
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아울러 임상 시험 및 공백 기간을 합쳐 종양학 개발 프로그램의 평균 지속 기간은 거의 12년으로 다른 질환에 비해 8개월 더 긴 것으로 나타났다.

특히 지난 5년간 동안 개발이 완료된 혈액암 치료제의 임상 시험 기간은 13.5년으로 고형 종양의 경우에 비해 2년 더 긴 것으로 파악됐다.

아울러 전체적으로 신약의 임상 개발 기간 중 공백 기간은 45%인데 비해 종양학 시험의 경우 25%로 낮은 편으로 나왔다. 이는 종양학 부문에서 적응적 시험 디자인의 비율이 높기 때문인 것으로 해석됐다.

일례로 FDA 프로젝트 옵티머스의 가이드는 최대 내성 용량 대신에 최적 용량 선택을 권장하며 여러 용량 비교를 보다 용이하게 하기 위해 적응적 디자인을 권고하고 있다.

즉 적응형, 바스켓, 우산, 마스터 프로토콜 등 신규 시험 디자인은 작년에 시작된 종양학 임상 시험 중 29%(667건)에서 이용돼 증가 추세다. 이는 동기간 개시된 비-항암제 시험의 9%(253건)에 비해 높은 비율이다.

이와 같은 신규 시험 디자인은 더욱 복잡하지만 개발 단계를 통합하는 등 더욱 효율적이고 빠른 개발을 가능케 해준다.

더불어 첫 특허 출원에서 출시에 이르기까지 기간은 작년에 나온 항암 신약의 경우 중간 14년으로 집계된 가운데 10년 미만의 비율이 39%로 밝혀졌다.

그 중에서도 가장 빠르게 개발된 신약은 엡킨리(Epkinly, epcoritamab)와 폴스러마(Posluma, flotufolastat F 18)로 임상시험 시작에서부터 출시에 이르기까지 4~5년밖에 걸리지 않았다.

반면, 오서두(Orserdu, elacestrant)의 경우 첫 특허에서 출시에 이르기까지 약 21년이나 걸렸다.

그리고 작년 종양학 임상시험 대상자의 수는 전체 임상시험의 17%에 해당한 가운데 전년도에 비하면 3% 감소했다.

그 중 대게 희귀 및 진행 암을 대상으로 삼는 경향이 있는 세포 및 유전자 치료제 시험의 참가자는 다른 항암제에 비해 평균 64% 적었다.

그리고 지난 5년 동안 미국에서 출시된 항암 신약 81개 중에서 허가 임상시험에 500명 이상의 환자가 참가한 비율은 21%에 그쳤다.

특히 작년에 가속 승인을 받은 8개 신약의 경우 허가 임상시험의 환자는 65~187명에 그쳤다.

지역별로는 임상시험 중 북미 포함 비율은 25%에 달한 반면 중남미, 중동, 아프리카는 5% 미만의 비율로 감소 추세다.

한편, 지난 5년 동안 미국에서 출시된 항암 신약 중 연간 비용이 10만달러 이상인 비율은 85%에 육박한 가운데, 작년에 나온 항암 신약의 경우 연간 비용은 중간 29만8628달러에 달했다.