Oct. 18 (UPI) -- Medicare spent nearly $600 million over a three-year period to pay for cancer care involving four drugs later found to provide no clinical benefit for some forms of the disease for which the Food and Drug Administration approved them, an analysis published Monday by JAMA Internal Medicine found.

More than $170 million of this spending was for products voluntarily withdrawn by their manufacturers after clinical trials showed that they did not improve overall survival in people with various types of cancer, including breast and lung as well as liver and urinary tract cancers, the data showed.

All of the drugs included in the analysis were cleared for use under the FDA's "accelerated approval" program, which expedites the evaluation process for select new treatments so that patients can have access to them sooner.

That program has come under scrutiny recently, though the agency did not respond to UPI's requests for comment on the study findings.

"We are spending a significant amount of money on these drugs, which do not have proof of efficacy," study co-author Mahnum Shahzad, a doctoral student in health policy at Harvard University, told UPI.

"That is not to say that approving these drugs was a bad idea, but more that the public needs to understand that because a drug is approved, it does not mean we are certain it has benefit," she said.

Based on the study findings, the FDA's accelerated approval process needs to be reformed "so that the benefits of early access are better balanced with the downsides of spending large sums of money on drugs without clinical benefit," Shahzad said.

The accelerated approval program came under scrutiny earlier this year after it green-lighted the Alzheimer's drug aducanumab, marketed as Aduhelm, despite what some said was limited evidence of its effectiveness.

Following that controversy, in August, the Health and Human Services department announced plans to review the FDA's use of the accelerated approval program, with the final report due in late 2022, at the earliest.

The analysis focused on Medicare Part B and Part D spending -- which covers outpatient medical care and prescription drugs, respectively, -- in 2017, 2018 and 2019, the researchers said.

It focused on four medications, according to the researchers: atezolizumab, which is sold under the brand name Tecentriq; durvalumab, or Drazalex; nivolumab, or Opdivo; and pembrolizumab, or Keytruda.

All four had received accelerated approval to treat historically challenging forms of cancer, but the recommended indications, or the diseases they could treat, were later changed after clinical trials found they failed to improve overall survival.

Atezolizumab was approved to treat transitional cell carcinoma, or urothelial carcinoma, a type of cancer that typically occurs in the urinary system but the manufacturer voluntarily changed its recommended indication for patients eligible for other options in March.

The drug still is cleared for use in advanced or metastatic breast cancer.

Similarly, manufacturer Medimmune/AstraZeneca changed the recommended indication for durvalumab, which had also been approved to treat transitional cell carcinoma, in February.

Meanwhile, nivolumab, was approved for use in hepatocellular carcinoma, or liver cancer, and small-cell lung cancer, the less common form of the disease, but the recommended indication was changed late last year.

Pembrolizumab remains cleared for use in transitional cell carcinoma and hepatocellular carcinoma, but it is no longer indicated for certain forms of gastrointestinal and esophagus cancers, as well as small-cell lung cancer.

A separate analysis by the same research team, also published Monday by JAMA Internal Medicine, found that in 2018, nearly 60% of cancer patients with private insurance nationally received an oral targeted treatment that did not lead to improved overall survival in clinical trials.

These treatments typically come in pill form and are taken daily with the goal of stopping cancer cells from growing, according to the American Cancer Society.

Between 2011 and 2018, cumulative spending on 44 FDA-approved oral targeted therapy drugs was $3.5 billion, with more than half of that devoted to products that did not provide a "documented overall survival benefit" in clinical trials.

"The expectation for new cancer drugs is that they help patients live better longer but, increasingly, more cancer drugs are approved without evidence of these expected benefits, while, at the same time, cancer drug prices are rising," study co-author Anita Katharina Wagner told UPI in an email.

"Our study shows that new cancer drugs without documented overall survival benefit are increasingly used and that they account for substantial healthcare spending," said Wagner, an associate professor of population medicine at Harvard.

연구: 메디케어는 암 치료에 수백만 달러를 지출하며 임상적 혜택은 없습니다.

10월 18일 (UPI) -- 메디케어는 3년 동안 거의 6억 달러를 들여 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 질병의 일부 형태에 대해 임상적 이익을 제공하지 않는 것으로 밝혀졌습니다.

임상실험 결과 간암과 요로암뿐만 아니라 유방암과 폐암을 포함한 다양한 종류의 암을 가진 사람들의 전반적인 생존을 개선시키지 못한 후, 이 지출 중 1억 7천만 달러 이상이 제조업체가 자발적으로 철회한 제품에 사용되었다고 이 자료는 밝혔다.


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분석에 포함된 모든 약물은 FDA의 "가속 승인" 프로그램에 따라 사용이 허가되었으며, 이는 환자들이 더 빨리 접근할 수 있도록 선별된 새로운 치료법에 대한 평가 과정을 가속화한다.


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비록 연구 결과에 대한 UPI의 논평 요청에 응하지 않았지만, 그 프로그램은 최근에 정밀 조사를 받았다.

주요 병원의 관련 병원 수술 비용이 최대 30% 더 비싼 것으로 조사 결과 밝혀졌습니다.


"우리는 효능의 증거가 없는 이 약들에 상당한 양의 돈을 쓰고 있습니다,"라고 하버드 대학의 보건 정책 박사과정 학생인 공동저자인 Mahnum Shahzad는 UPI에 말했다.

"그렇다고 해서 이러한 약을 승인하는 것이 나쁜 생각이었다는 것은 아니지만, 대중들이 더 이해할 필요가 있는 것은 한 약이 승인되었기 때문에, 우리가 그것이 이익이 있다는 것을 확신한다는 것을 의미하지는 않습니다,"라고 그녀는 말했다.

연구 결과에 기초하여, FDA의 가속화된 승인 과정은 "얼리 액세스의 이득이 임상적 이득 없이 많은 돈을 약에 쓰는 단점과 더 잘 균형을 이루도록" 개혁될 필요가 있다고 Shahzad는 말했다.

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이 가속화된 승인 프로그램은 올해 초, 일부 사람들이 그것의 효과에 대한 제한된 증거임에도 불구하고, 아두헬름으로 판매되는 알츠하이머 약 아두카누맙을 녹색 불빛으로 밝힌 후 정밀 조사를 받았다.

그 논란 이후, 8월에, 보건과 인간 서비스 부서는 FDA의 가속화된 승인 프로그램의 사용을 검토할 계획을 발표했고, 최종 보고서는 빠르면 2022년 말에 나올 예정이다.
이 분석은 2017년, 2018년, 2019년에 각각 외래환자 진료와 처방약을 다루는 메디케어 파트 B와 파트 D 지출에 초점을 맞췄다고 연구원들은 말했다.

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연구원들에 따르면, 그것은 네 가지 약품에 초점을 맞췄다: 테센트리크, 더발루맙, 드라잘렉스, 니볼루맙, 옵디보, 펨브롤리주맙, 키트루다.

네 명 모두 역사적으로 어려운 형태의 암을 치료하기 위해 가속화된 승인을 받았지만, 임상 실험 결과 전반적인 생존을 개선하는데 실패한 것으로 밝혀진 후, 나중에 권장되는 징후나 그들이 치료할 수 있는 질병이 바뀌었다.

Atzolizumab은 전형적으로 비뇨기 계통에서 발생하는 암의 일종인 전이 세포암, 즉 요강암을 치료하도록 승인되었지만 제조사는 3월에 다른 선택권을 받을 자격이 있는 환자들을 위해 자발적으로 권고된 표시를 변경했다.

그 약은 아직 전이성 유방암에 사용해도 무방하다.

마찬가지로, 제조업체인 Medimune/AstraZeneca는 지난 2월 전이 세포암 치료에도 승인된 더발루맵에 대한 권장 표시를 변경했다.

한편 니볼루맙은 간세포암이나 간암, 소세포폐암 등에 사용허가를 받았으나 지난해 말 권고사항이 변경됐다.

펨브롤리주맙은 전이성 세포암과 간세포암에 사용할 수 있는 것으로 남아 있지만, 더 이상 특정 형태의 위장암과 식도암, 그리고 소세포 폐암에 대해서는 나타나지 않는다.










같은 연구팀에 의한 별도의 분석, 또한 JAMA Internal Medicine이 월요일에 발표한, 2018년에, 전국적으로 민간 보험에 가입한 암 환자의 거의 60%가 임상 실험에서 전반적인 생존을 향상시키지 못하는 구강 표적 치료를 받은 것으로 나타났다.

미국 암 협회에 따르면, 이러한 치료법은 일반적으로 알약 형태로 제공되며 암세포의 성장을 막기 위해 매일 복용된다.

2011년과 2018년 사이에, 44개의 FDA 승인 경구 표적 치료제에 대한 누적 지출은 35억 달러였으며, 그 중 절반 이상이 임상 실험에서 "전체 생존 이익 문서"를 제공하지 않는 제품에 할애되었다.

연구 공동저자인 Anita Katharina Wagner는 UPI에서 "새로운 암 치료제에 대한 기대는 환자들이 더 오래 살 수 있도록 돕는 것이지만, 점점 더 많은 암 치료제가 이러한 예상되는 혜택의 증거 없이 승인되고 있는 반면, 동시에, 암 치료제 가격이 상승하고 있다"고 말했다.

"우리의 연구는 전반적인 생존 이득이 문서화되지 않은 새로운 암 치료제가 점점 더 많이 사용되고 있고 그것들이 상당한 의료 지출을 차지하고 있다는 것을 보여줍니다," 라고 하버드의 인구 의학 부교수인 바그너가 말했습니다.