"확신하는 것은 불가능하다. 우선 동물을 대상으로 효과를 보고 그 다음에 사람으로 넘어간다. 주입량을 조금씩 늘려보고 임상대상의 숫자를 확대하며 조심스럽게 성공 가능성을 타진하는 것이다."

바이오텍 회사 GSID의 도널드 프랜시스(Donald Francis,사진) 박사에게 '맨 처음 신약 후보물질을 찾았을 때 어떻게 성공을 확신하고 일을 진행하느냐'고 묻자 이렇게 대답했다. 프랜시스 박사는 세계 최초로 에볼라 바이러스를 발견했고 제넨텍의 에이즈 백신 개발을 지휘했던 신약개발 최고의 권위자다. 그런 그조차도 성공여부를 예측할 수는 없다는 대답이다.

신약개발 과정에서 성공확률이 매우 낮다는 것은 널리 알려진 사실이다. 최초 발굴 단계부터 보자면 성공확률은 1만분의 1에도 못 미친다. 임상 돌입 이후 FDA의 승인 확률로 따지면 1상 통과 확률 20%, 2상 30%, 3상 67% 등으로 조금씩 높아진다. 3상을 통과한 뒤 최종승인을 받을 확률은 80~90%. 1상을 통과한 물질이 신약으로 판매될 확률을 계산해보면 17%라는 답이 나온다.

결국 임상에 들어간 후보 물질 30~40개를 갖고 개발을 진행할 때 5개 정도를 건질 수 있다는 얘기가 된다. 후보 물질이 많을수록 위험부담도 그만큼 줄어드는 셈. 다국적 제약사들이 작은 바이오텍 기업들에 관심을 두는 이유도 여기에 있다. 그들은 남들의 개발 물질을 사들여 파이프라인을 살찌우고 신약개발 시간을 단축시킨다.

때로는 성공 막바지에 실패하는 불운을 맞기도 한다. 이 때 파이프라인이 빈약하다면 실패는 치명적이다. 대표적인 예가 바이오젠아이덱(Biogen Idec)과 엘란(Elan)이 공동으로 개발한 다발성 경화증 치료제 티사브리(Tysabri)다. 이 신약은 2004년 미 식품의약국(FDA)의 승인을 받지만 3개월만에 판매가 중단된다. 치료를 받은 환자 2명이 사망해 중추신경계에 치명적 독성을 미친다는 의심을 받았기 때문이다.

주가는 바로 급락했다. 시장은 티사브리 판매가 어려워진 데다, 후속타가 나올 만한 파이프라인을 갖추지 못했다는 점을 우려했다. 결국 바이오젠아이덱은 새로운 제품을 사들여(라이선스 인) 파이프라인을 강화하기 위해 직원 감원과 샌디에이고 제조기지 매각을 결정한다.

이 제조기지는 마침 '리툭산' 등 신약이 연달아 성공하며 설비가 부족해진 제넨텍에 싼값으로 매각된다. 바이오젠 아이덱과 제넨텍의 관계는 첫번째 개발신약(리툭산)의 미래가치에 대한 오판과 차기 신약 개발에서의 불운으로 제넨텍이 '어부지리'를 얻은 사례로 업계에 기억됐다.