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◆ 바이오벤처 신약개발 꿈 ★ 무르익는다 (中) ◆

`골수나 지방 조직, 탯줄 혈액, 배아 등에서 얻어낸 줄기세포를 활용해 퇴행성 관절염이나 심근경색ㆍ뇌경색 등 난치병을 고친다.`

바이오벤처 FCB파미셀은 지난 7월 급성 심근경색증 치료제 `하티셀그램-AMI` 임상3상 시험을 성공적으로 마쳤다. 환자 엉덩이뼈 골수에서 줄기세포를 얻어 이를 배양한 뒤 심근경색증을 앓는 환자 심장에 주입해 심장 박동 기능을 개선하는 효과를 거둔 것.

제대혈 줄기세포치료제 전문 메디포스트는 제대혈 유래 연골세포치료제 `카티스템`에 대한 임상3상을 진행 중이다. 이 치료제는 기증받은 제대혈에서 연골을 재생시키는 줄기세포만 추출해 관절염을 치료한다. 현재 다국적 제약사 3곳과 라이선싱 아웃 협상을 진행 중이다.

LG생명과학은 마크로젠과 개인 유전체정보 데이터베이스를 활용해 당뇨ㆍ치료제를 개발하는 등 맞춤치료 기술인 `세라노스틱스` 공동 연구개발과 사업화를 위한 포괄적 업무협약을 최근 체결했다.

권재형 대우증권 바이오 애널리스트는 "국내 제약사가 관심을 두지 않았던 줄기세포와 유전자 등 특화 영역에서 바이오벤처들이 속속 성과를 내고 있다"고 분석했다.

◆ 줄기세포치료제 임상시험 급증

= 줄기세포는 미분화한 세포로 다양한 질환에 적용할 수 있다. 손상된 인체조직을 재생시키는 줄기세포 치료제는 합성 신약, 유전자 치료제보다 개발하기 용이하다. 골수, 제대혈, 자가 지방 등에서 줄기세포를 추출해 배양한 후 이를 이용해 연골, 심장근육, 신경세포, 근육세포 등을 재생하는 기술이 대표적인 줄기세포 치료 방법이다.

특히 아직 개발 초기 단계인 배아줄기세포보다 다루기 쉬운 성체줄기세포를 이용한 치료제 개발이 활발하다. 성체줄기세포는 그동안 동물실험과 임상시험을 통해 안정성이 상당 부분 입증됐다는 평가를 받는다.

FCB파미셀은 줄기세포를 이용한 급성 심근경색 치료제 외에도 급성 뇌경색 치료제 `세레셀그램-스트로크`, 만성 척수손상 치료제 `세레셀그램-스파인` 등 3개 줄기세포 치료제에 대해 임상3상을 진행하고 있다.

알앤엘바이오는 자가 지방 줄기세포 치료제를 개발하고 있다. 이 회사는 버거씨병 치료제 `바스코스템`과 퇴행성관절염 치료제 `조인트스템`에 대해 국내 임상2상을 진행 중이다. 최근엔 척수손상 치료제 `알앤엘-아스트로스템`에 대한 임상1상을 마쳤다. 척수 손상 환자 지방을 채취해 줄기세포만 분리한 뒤 배양해 본인 정맥에 투여하는 시술이다.

메디포스트는 알츠하이머형 치매 치료제로 개발 중인 `뉴로스템(NEUROSTEM)`에 대한 임상1상 시험 신청서를 식품의약품안전청에 제출했다. 치매용 줄기세포 치료제로 임상시험이 신청된 것은 이번이 처음이다. 아울러 미숙아 폐질환 줄기세포 치료제 `뉴모스템`도 지난 7월 식약청에서 임상1상 승인을 획득했다.

이 밖에 안트로젠은 치루질환, 난치성 대장염인 크론병 치료제에 대한 임상을 진행하고 있으며 호미오세라피는 이식편대숙주 치료제를 임상시험하고 있다. 차의과대학 줄기세포 치료연구센터는 배아줄기세포를 이용해 실명환자 망막을 치료하거나 파킨슨병을 치료하는 임상시험을 준비하고 있다.

◆ 미 FDA 허가 세포치료제 각광

= 바이오벤처들은 비단 줄기세포 치료제뿐만 아니라 세포치료제 개발에도 적극적이다. 세포치료제는 줄기세포 치료제보다 상위 개념이다. 세포를 배양해 인체에 주입하는 원리는 같다. 하지만 세포치료제는 주로 혈액이나 골수에서 추출하는 면역세포를 이용한다.

국내에서는 이노셀, 크레아젠, 엔케이바이오, 젬백스앤카엘 등이 면역세포 치료제를 개발ㆍ판매하고 있다. 이노셀 항암면역세포 치료제는 간암에 대해 임상2상을 마쳐 안정성을 입증받은 후 국내 식약청에서 시판 허가를 받았다. 현재 임상3상을 진행 중이며 실제 치료에도 활용된다.

중외신약 자회사인 크레아젠은 면역세포를 이용한 전립선암 치료제를 개발하고 있다. 면역세포에 기반한 전립선암 치료제와 간암 치료제에 대한 임상2상을 현재 서울대병원 서울아산병원 등 주요 병원에서 진행하고 있다.

엔케이바이오도 항암면역 세포치료제 `NKM주`에 대해 임상3상을 진행 중이며 지난 5월 미국 임상시험 추진을 위해 식품의약국(FDA)에서 허가를 받았으며 신약등록 전문업체 `SH PHARMA USA CORP`와 계약을 체결했다. 젬백스앤카엘은 췌장암 백신세포치료제 `GV1001`에 대해 임상3상 최종 실험을 영국에서 진행 중이다.

사실 국내에서는 의사들이 면역세포 치료제 효과에 대해 의구심을 가진 바 있다. 결정적인 변화는 미국 덴드레온사가 개발한 말기 전립선암 치료용 백신 `프로벤지`에 대해 지난 4월 FDA가 승인하면서 나타났다. 이에 따라 국내 전문 기업들이 신약개발 연구에 탄력을 받게 됐다.

■용어

줄기세포 = 인체 조직에 필요한 다양한 세포를 만드는 원시세포로 인체 여러 곳에 존재한다. 그 종류로는 △성인 골수나 지방 조직에서 추출한 성체줄기세포 △탯줄 혈액에서 얻는 제대혈 줄기세포 △배아에서 얻는 배아줄기세포가 있다.

[김제관 기자]

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