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압타머사이언스는 첫번째 신약 파이프라인인 'AST-201' 임상시험 총괄 책임연구자로 전홍재 분당차병원 교수가 참여한다고 11일 밝혔다.

올해 1분기 중에 식품의약품안전처에 임상시험계획(IND) 승인 신청을 할 수 있 도록 준비 절차를 마친 것으로 알려졌다. 전 교수는 간암, 췌담도암 치료 분야 권위자다. 국내에서 가장 많은 간암 임상시험을 진행하고 있다.

AST-201은 간암이나 폐암 환자의 암세포에서 많이 발현되는 GPC3 수용체를 표적 으로 한 압타머약물접합체(ApDC) 계열 약물이다. GPC3에 선택적으로 결합하는 압타머에 항암제로 사용되는 젬시타빈을 접합시켰다.

젬시타빈은 췌장암과 폐암 치료 목적으로 광범위하게 사용되는 약물이지만 약물 분해효소가 많은 간암엔 잘 듣지 않았다. 압타머와 결합시킨 ApDC 형태의  9;AST-201'은 간암 세포에 많은 표적을 활용해 간암 치료에 새 옵션이 될 것으로 업체 측은 내다봤다.

간암 표준 치료법으로는 오랜 기간 사용된 화학항암제 소라페닙이 아테졸리주맙 ·베바시주맙 면역 항암제 병용 투여법으로 대부분 대체되고 있다. 하지 만 GPC3가 많이 발현된 간암 환자는 치료효과가 떨어진다는 연구결과가 최근 네 이처메디슨에 발표됐다. GPC3 표적 항암제 수요가 높아지는 배경이다.

압타머사이언스는 AST-201을 활용한 동물실험에서 기존 표준치료제인 소라페닙 보다 나은 약효를 확인했다. 면역항암제인 항 PD-1과 병용 투여하면 항암 효과 가 높아진다는 것도 확인했다. 기존 젬시타빈 허가 용량의 5% 전후에서도 비슷 한 치료효과를 낼 것으로 예측돼 안전성 면에서도 강점이 있다고 업체 측은 밝 혔다.

임상 1상시험 총괄책임연구자인 전 교수는 "AST-201이 표적으로 하는 GPC 3 수용체는 최근 많은 바이오 제약 기업사가 개발에 나선 신약 표적"이라 며 "AST-201이 고통받는 많은 간암 환자에게 새로운 치료 옵션이 되기를 희망한다"고 했다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com

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