thinkpool

[서울=뉴스핌] 뉴데일리 = GC녹십자(006280)가 미국 식품의약국(FDA)에 국내 바이오텍 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 후보물질 'GC1130A'에 대한 임상 1상 시험계획서(IND)를 제출했다고 23일 밝혔다. 이와 함께 패스트트랙(신속처리심사 절차) 지정도 신청했다.

패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 의약품 개발을 가속하기 위해 만든 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택과 향후 품목허가 심사에 필요한 서류를 '일괄 제출'이 아닌 준비되는 서류 먼저 제출해 심사받는 롤링리뷰(순차 검토) 자격도 주어진다.

GC녹십자는 미국을 포함해 국내와 일본에서 GC1130A의 글로벌 임상 1상 시험을 진행할 계획이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계가 손상되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환으로 아직 허가받은 치료제는 없다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 2020년부터 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다.

FDA에서 희귀의약품(ODD)과 소아 희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며 최근 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다.

GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것"이라고 말했다.

이 기사는 뉴데일리가 제공하는 기사입니다