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미국 아베오나테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 수포성 표피박리증 치료 후 보물질 ‘EB-101’의 품목허가 신청(BLA)을 위한 추가 자료를 요청했 다고 지난 9일(현지시간) 밝혔다.

FDA는 아베오나에 공정개발 및 생산(CMC) 검증을 위해 ‘레트로바이러스 전달체(retroviral vector, RVV)의 동등성(comparability)’을 입증하는 데이터를 제출하라고 요구했다.

FDA는 인디애나대에서 공급한 RVV와 아베오나에서 직접 만든 RVV와의 동등성 입 증을 위한 추가 분석 자료를 요청했다. 두 물질은 모두 EB-101의 임상시험에 사 용됐다. 아베오나는 FDA가 요구한 데이터를 빠르게 도출하기 위한 시약을 이미 보유하고 있다고 했다.

비시 세샤드리 아베오나 대표는 “FDA가 요구한 동등성 자료는 최근 성공 적으로 수행한 생산 적격화 검사(Process Performance QualificatioN, PPQ) 이 후 품목허가 신청을 위한 중요한 이정표”라고 말했다.

아베오나는 데이터 도출 기간을 고려해 EB-101의 품목허가 신청 전 회의(Pre-B LA) 날짜를 오는 8월로 재조정할 것을 FDA에 요구했다. 올 3분기에 EB-101에 대 한 품목허가를 제출할 계획이다.

수포성 표피박리증은 피부 및 점막 조직에 영향을 미치는 유전자 질환이다. 피 부의 진피와 표피가 서로 떨어지지 않게 고정하는 콜라겐 단백질이 생성되지 않 는다. 수포성 표피박리증 환자는 작은 자극에도 물집이 생성되고 심한 통증이 수반된다.

이영양성 수포성 표피박리증은 ‘COL7A1’ 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다. EB-101은 환자의 피부 세포에서 채취한 COL7A1 유전자를 교정하고 환부에 붙이는 유전자 치료제다.

크리스탈바이오텍의 ‘비주벡’은 지난달 최초의 수포성 표피박리증 치료제로 FDA 품목허가를 받았다. 비주벡은 환자의 피부 세포에 COL7A1 유전자 사본 2개를 전달한다. 환자의 피부 세포가 정상적인 COL7A1 단백질을 만들도록 해 근본적인 치료를 유도하는 기전이다.

국내 기업인 안트로젠은 붙이는 줄기세포 치료제 ‘ALLO-ASC-EB’를 개발 중이다. 줄기세포가 상처 치유에 필요한 성장인자 및 세포외기질 단백질 을 분비한다. 이를 통해 손상 부위의 상처를 치유하고 피부조직 재생을 촉진하 는 원리다. 국내에서 임상 1·2상 시험을 진행 중이다.

안트로젠은 일본 이신제약에 ALLO-ASC-EB를 기술이전했다. 이신제약은 임상 3상 을 진행 중이다. ALLO-ASC-EB은 작년 6월 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insi ght>에 2023년 6월 12일 09시 03분 게재됐습니다.

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