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코오롱생명과학이 신경병증성 통증 유전자 치료제 임상 1·2a상시험에서 우수한 내약성과 안전성을 확인했다. 용량에 따라 뚜렷한 진통 완화효과도 관 찰했다고 업체 측은 밝혔다.

코오롱생명과학은 KLS-2031의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1&mid dot;2a상 임상시험 중간 결과 보고서를 수령했다고 31일 밝혔다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스에 유전자 3종(GAD65, IL-10, GDNF)을 탑 재한 신경병증성 통증 유전자 치료제다. 과도하게 증폭된 통증 신호를 정상화하 고 신경세포 보호, 신경염증 개선 등에 도움이 될 것으로 업체 측은 평가했다.

이번에 결과보고서를 수령한 임상 1·2a상 시험은 KLS-2031의 사람 대상 첫 연구 결과다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2019년 승인을 받아 2020년 4 월 16일부터 2022년 10월 5일까지 2년 6개월간 미국 내 기관 두 곳에서 18명을 대상으로 진행했다.

대상자는 네 그룹으로 나눠 한 그룹은 대조약을, 세 그룹은 KLS-2031을 저용량 , 중용량, 고용량으로 투여했다. 이들은 모두 표적 후근 신경절(DRG) 주변 영역 에 경추간공 경막외 주사를 한 번 투여했다.

보고서에 따르면 연구 기간 104주 중 이중맹검 치료기간인 52주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAEs)은 없었다. 치료 후 발생 이상반응(TEAEs)을 경험한 대상 자는 위약군 6명, KLS-2031 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투 여군 4명 등이었다.

이 중 약물투여 관련 이상반응(Drug-Related TEAEs)을 호소한 사람은 2명이었다 . 한 명은 고용량 투여군으로 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 수치가 높아졌지 만 증상이 심하지 않아 2주 안에 회복됐다. 또 다른 한 명은 위약군으로 두통과 다한증을 호소했다. 업체 측은 이번 임상시험을 통해 1차 목적인 내약성과 안전성을 확보했다. 2차 목적인 유효성은 코로나19 팬데믹 등으로 임상 환자들이 중도에 탈락하면서 통 계적 유의성을 확보하지 못했다. 다만 저용량을 투여한 환자보다 중용량, 고용 량을 투여한 환자군에서 뚜렷한 진통 완화 효과를 관찰했다고 업체 측은 설명했 다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 "KLS-2031은 신경병증성 통증 치료제가 절 대적으로 부족한 의료계에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 파이프라인 "이라며 "이번 결과를 기반으로 향후 후기 임상을 위한 권장용량(RP 2D) 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 수행하 고 있다"고 했다.

코오롱생명과학은 전체 연구기간(104주) 결과를 포함한 최종 연구결과 보고서를 내년 상반기 발표할 예정이다. KLS-2031 투약 후 5년차까지의 장기 안전성과 내약성 데이터 확보를 위해 장기 추적 연구도 진행하고 있다. 이지현 기자 bluesky@hankyung.com

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